На щорічному конгресі Американської діабетичної асоціації 2025 року представлено сенсаційний результат клінічного дослідження препарату Zimislecel.
Про це пише “Життя 24/7” з посиланням на ScienceAlert.
Цей інфузійний препарат на основі стовбурових клітин дав надію людям із тяжкою формою діабету 1 типу. Більшість пацієнтів, які отримали лікування, повністю відмовились від інсулінотерапії. Наукове відкриття, до якого йшли майже 25 років, може назавжди змінити підхід до терапії аутоімунних захворювань.
Новий препарат Zimislecel: як працює стовбурова терапія
Клітини, що виробляють інсулін, прямо в печінці
Zimislecel був розроблений компанією Vertex Pharmaceuticals з Бостона. Препарат заснований на індукованих стовбурових клітинах, які були перетворені в островкові клітини підшлункової залози. Після інфузії вони потрапляють у печінку і починають функціонувати як власні β-клітини організму — виділяють інсулін у відповідь на рівень глюкози.
Результати, які здивували навіть вчених
У клінічних випробуваннях взяли участь 12 пацієнтів з найтяжчим перебігом діабету 1 типу. У 10 з них через рік після лікування зникла потреба в інсуліні. Інші двоє потребують лише незначних доз. Уже через три місяці пацієнти припинили відчувати гіпоглікемічні епізоди.
Пацієнти пережили кардинальні зміни
Життя без інсуліну стало реальністю
Одна з учасниць дослідження, 36-річна медсестра з Канади Аманда Сміт, заявила:
«Це як нове життя». Після багаторічної залежності від ін’єкцій та постійного контролю цукру, пацієнтка змогла повернутися до повноцінного життя.
Гіпоглікемія залишилася в минулому
Особливість цих пацієнтів — гіпоглікемічна неусвідомленість, небезпечний стан, коли людина не відчуває зниження цукру в крові. Це часто призводить до втрати свідомості, судом та навіть летальних наслідків. Препарат повністю усунув ці епізоди вже в перші місяці терапії.
Що ховається за медичним чудом
Імунодепресанти — зворотний бік успіху
Для запобігання відторгненню введених клітин усі пацієнти отримували імунодепресанти. Ці препарати можуть підвищити ризик інфекцій та онкологічних захворювань, що залишається серйозним обмеженням методу.
25 років невдач і одне відкриття
Розробка Zimislecel — результат майже 25-річної роботи професора Гарварда Дуга Мелтона. Його мотивація була глибоко особистою: діабет був діагностований у його дітей. Більше тисячі невдалих експериментів передували формулі, яка нарешті спрацювала.
Компанія Vertex планує подати заявку на одобрення в FDA вже в 2026 році. Це стане наступним кроком на шляху до масового застосування революційного лікування.
Вас також може зацікавити, як розпізнати нестачу B12, названі тривожні сигнали організму
